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罕见病症治疗药物的经济学  

2011-05-12 00:17:31|  分类: 经济学 |  标签: |举报 |字号 订阅

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House S07E14说的是一个罕见病症的例子,一种罕见的致命性的自体发炎性疾病——冷吡啉相关的周期性综合征(Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes,CAPS)。CAPS包括两种,遗传性寒冷自动炎症综合征(familial cold auto-inflammatory syndrome)和穆-韦二氏综合征(Muckle-Wells syndrome)等,剧中那人就是患的穆-韦二氏综合征,是急性突变,非遗传性的。

CAPS由一种基因突变引起,导致产生了过量的1β白细胞介素,从而引起持续的发炎症状与组织损害。该症长期发展将产生严重或致命性后果,包括耳聋、骨关节畸形、视觉损害、肾衰竭、死亡。

但是这种病极其罕见,据估计,全世界范围内也就是数以千计。那什么样的公司会为这种疾病开发药物呢?没想到居然有好几家公司都有相关产品,比如Regeneron 公司白介素1β受体阻断剂rilonacept ( Arcalyst ),Novartis公司的Ilaris等等。

罕见疾病长期以来一直被归为制药行业的“穷乡僻壤”,即便有公司关注,也是一些非常小的生物技术公司,药业巨头们大多在寻找能够开创巨大市场的药物,自然忽略了这类疾病。

2007年《福布斯》上的一篇文章写到:

       但是诺华是个例外,它正在寻找世界上罕见的疑难杂症的治疗方法。
  除了穆-韦二氏综合症项目之外,诺华正在进行治疗以下几种疾病的临床试验:结节性硬化症(tuberoussclerosis),这种遗传性疾病导致难治性良性肿瘤,威胁着4万美国人;皮肤T-淋巴细胞瘤(2万名患者);脊髓损伤(每年新增1.1万病例,总患者达25万)。临床前试验阶段的化合物主要是针对囊性纤维病(患者数3万,每年新增1,000病例),亨廷顿氏病(3万患者)和Rett综合症——一种罕见的遗传性脑病。与此形成对照的是,血压相关药物市场有7,000万患者。
  诺华首席执行官魏思乐(DanielVasella)说,对主流市场中畅销药物的过度关注可能产生事与愿违的效果。他说,“制药行业的一个问题是,人们相信他们可以用金融手段控制整个产业链,”而不是去关注患者的需求。“如果你过早地专注钱的问题,你会选错方向。”他认为过早追求销售成果是“目光短浅的”,会错过后来发现的药物新用途。现在,诺华希望通过开发这一领域的药物来实现数十亿美元的销售额。

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